Accordo tra GSK e Amicus Therapeutics per lo sviluppo e commercializzazione di Amigal per la malattia di Fabry

8 Novembre 2010 - GlaxoSmithKline ( GSK ) e Amicus Therapeutics hanno annunciato di aver firmato un accordo per lo sviluppo e la commercializzazione di Amigal ( Migalastat ), attualmente in fase 3 di sviluppo clinico, un farmaco per il trattamento della malattia di Fabry, una rara malattia ereditaria.
Secondo i termini dell'accordo, GSK riceverà una licenza esclusiva mondiale per sviluppare, produrre e commercializzare Migalastat. Inoltre, verranno compiuti studi clinici per esplorare la somministrazione di Migalastat assieme alla terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Fabry.

Amicus riceverà un anticipo di 30 milioni di dollari da GSK e in seguito il pagamento di circa 170 milioni di dollari al raggiungimento degli obiettivi di sviluppo e commercializzazione, così come royalties a due cifre sulle vendite globali di Migalastat.
GSK e Amicus finanzieranno congiuntamente i costi di sviluppo clinico.
Inoltre, GSK acquisterà 6.9 milioni di azioni Amicus a un prezzo di 4.56 dollari per azione. Il valore totale di questo investimento di capitale sarà di 31 milioni di dollari, che corrisponde a una quota nel capitale di Amicus del 19.9%.

Migalastat è un trattamento sperimentale per la malattia di Fabry e rappresenta il capostipite di una nuova classe di farmaci, denominati chaperoni farmacologici.
Migalastat stabilizza l’enzima alfa-galattosidasi A ( alfa-Gal A ), facilitando il passaggio dell'enzima ai lisosomi, dove ha un ruolo nella metabolizzazioen del substrato target, globotriaosilceramide ( GL-3 ).

I risultati degli studi di fase 2 di Migalastat hanno dimostrato che nei soggetti individuati come responder il trattamento è in grado di produrre un aumento dei livelli di alfa-Gal A, una riduzione dei livelli di GL-3, e un potenziale impatto positivo sulla funzione renale.
Il trattamento con Migalastat è stato in genere ben tollerato, senza gravi eventi avversi correlati al farmaco. I più comuni effetti indesiderati sono stati: cefalea, artralgia e diarrea.

E’ in corso uno studio di fase 3 ( studio 011 ) che sta confrontando Migalastat al placebo in 60 soggetti. L'endpoint primario surrogato è il cambiamento nella quantità di GL-3 a livello dei capillari dell’interstizio renale.
I soggetti arruolati non hanno mai ricevuto la terapia enzimatica sostitutiva, o non hanno mai ricevuto la terapia enzimatica sostitutiva per almeno 6 mesi, o presentano una mutazione responsiva a Migalastat.

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